«Próximamente vamos a presentar resultados muy importantes de un estudio clínico experimental pionero, PQ-010-002, en el Congreso Norteamericano sobre Fibrosis Quística (NACFC)», declaró Daniel de Boer, director ejecutivo de ProQR, a través de una nota de prensa divulgada recientemente.
En dicho congreso también podría disponerse ya de datos preliminares sobre el segundo ensayo clínico, PQ-010-001.
El pasado mes de junio se presentaron datos preclínicos en el Congreso Europeo sobre Fibrosis Quística (ECFS), según los cuales QR-010 ha propiciado «una recuperación sin precedentes de la función del RTFQ [regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística] en una prueba NPD [diferencia del potencial nasal]». Se sabe que la mutación ∆F508 elimina tres pares de bases que codifican para el gen del RTFQ, lo cual provoca la producción de una proteína RTFQ mal plegada y de funcionamiento deficiente.
Esta recuperación del RTFQ podría detener la progresión de la fibrosis quística en los pacientes. Además, el tratamiento es bastante liviano, ya que el propio paciente puede administrarse QR-010 con un pulverizador manual que lo introduzca directamente en sus pulmones. La molécula ha recibido ya la designación como medicamento huérfano en los Estados Unidos y la Unión Europea. Asimismo, la UE cofinancia su desarrollo a través del proyecto PRO-CF-MED, amparado en Horizonte 2020.
Dos ensayos clínicos
PQ-010-002 y PQ-010-001 son fundamentales para que QR-010 llegue a buen puerto. Actualmente, ProQR selecciona a pacientes de fibrosis quística para poder llevar a término estos dos ensayos clínicos.
PQ-010-002 (el estudio de prueba de concepto) evalúa el efecto de QR-010 en la NPD midiendo la actividad de la proteína RTFQ, concretamente, con qué eficacia se transporta cloruro a través de las membranas de las células nasales. El objetivo de este estudio es que participen dieciséis pacientes de fibrosis quística homocigotos y heterocigotos y, en segunda instancia, posiblemente otro grupo de veintiséis pacientes.
En cambio, PQ-010-001 es un estudio de fase 1b aleatorizado, con doble ciego, controlado con placebo y con incremento gradual de las dosis a lo largo de veintiocho días. Se desarrolla en Norteamérica y Europa. En él, se administrará QR-010 a sesenta y cuatro pacientes homocigotos mediante inhalación tres veces a la semana durante cuatro semanas. El objetivo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de inhalar QR-010 en dosis ascendentes únicas y múltiples. Otros criterios de evaluación de la eficacia serán las mediciones del cloruro en el sudor, el aumento de peso, la función pulmonar y la puntuación en el cuestionario CFQ-R relativo a los síntomas respiratorios.
Perspectivas optimistas
Las posibilidades que ofrece QR-010 ya fueron reconocidas por la Food and Drug Administration de los Estados Unidos el pasado mes de julio, cuando concedió a ProQR la designación Fast Track, consideración otorgada a medicamentos contra enfermedades graves que están en proceso de desarrollo y que presentan potencial para atender una carencia médica existente.
En su momento, de Boer declaró: «La designación Fast Track es una noticia muy positiva para nosotros. Pone de relieve las carencias médicas existentes para tratar la fibrosis quística y la necesidad de obtener medicamentos innovadores más eficaces. Nos alegra poder colaborar con la FDA para que QR-010 esté al alcance de los pacientes cuanto antes».
En su último informe económico, esta empresa neerlandesa señaló que su liquidez, el 31 de marzo, era de 85,5 millones de euros, cifra suficiente para mantener sus actividades hasta mediados de 2018.
Para más información, consulte:
Sitio web de ProQR
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