Un nuevo medicamento puede proporcionar nuevas esperanzas a las personas con Parkinson

La enfermedad de Parkinson afecta a entre 7 y 10 millones de personas en todo el mundo y sus síntomas, que incluyen pérdida de control motor, trastornos del estado de ánimo, deterioro cognitivo y problemas relacionados con el habla y la deglución, son provocados en gran medida por niveles bajos de una sustancia química en el cerebro denominada dopamina. Los tratamientos actuales se centran en aumentar los niveles de dopamina o en controlar los síntomas más conspicuos.

Sin embargo, estos tratamientos no frenan la progresión de la enfermedad y las neuronas dopaminérgicas del cerebro continúan muriendo, lo que motiva que todas las estrategias terapéuticas terminen siendo ineficaces. Con todo, estudios preliminares han demostrado que una proteína denominada factor neurotrófico dopaminérgico cerebral (FNDC) podría aliviar los síntomas del Parkinson e incluso frenar su progresión. Este medicamento, en fase de investigación, constituye el objetivo del estudio clínico para el tratamiento de la enfermedad del proyecto TreatER, financiado parcialmente con fondos europeos.

Por el momento, el proyecto está evaluando el FNDC de origen natural mediante un estudio clínico aleatorizado de fase 1 y 2 en humanos que se está realizando en tres hospitales universitarios europeos. La administración del FNDC a través de una píldora o inyección no es una estrategia viable, ya que la naturaleza proteica del compuesto impedirá que el organismo lo transporte hasta el cerebro. Por lo tanto, el tratamiento experimental de este estudio consiste en la administración directa del FNDC en el cerebro, mediante un sistema implantado de administración farmacológica adecuado para pacientes con Parkinson.

Herantis, socio del proyecto, actualmente también está poniendo en marcha un programa de desarrollo de un tratamiento no invasivo con el FNDC para mejorar el uso de esta proteína en la enfermedad de Parkinson y, con toda probabilidad, en otros trastornos neurodegenerativos.

El director ejecutivo de Herantis, Pekka Simula, comenta en una noticia publicada en «GlobeNewswire»: «El desarrollo de un tratamiento no invasivo con el FNDC representa un crecimiento significativo de nuestro catálogo actual de patentes y refuerza el perfil y el valor de nuestro programa de investigación sobre el FNDC. Gracias a la gran cantidad de datos preclínicos rigurosos sobre los que se sustenta, creemos que el FNDC puede marcar una diferencia significativa en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, asimismo esperamos examinar las nuevas posibilidades que una administración no invasiva podría brindar para diseñar el mejor producto en pos de ayudar a los pacientes».

El FNDC y sus mecanismos

El FNDC está presente de forma natural en la sangre y el líquido cefalorraquídeo de los seres humanos. Los estudios preclínicos han demostrado que alivia los síntomas motores y no motores del Parkinson e incluso frena la progresión de la enfermedad.

Es más, han puesto de manifiesto que este potente factor neuroprotector actúa a través de una serie de mecanismos relevantes para la enfermedad, ya que protege a las células del retículo endoplasmático del estrés que, en último término, puede desencadenar la apoptosis. En este sentido, la administración del FNDC favorece la recuperación de las células estresadas y que las neuronas dopaminérgicas vuelvan a sintetizar dopamina. El FNDC también reduce el impacto de proteínas tóxicas como la alfa sinucleína y alivia la inflamación del tejido cerebral, lo que ayuda a prevenir la degeneración y la muerte de las neuronas dopaminérgicas.

El coordinador del proyecto, el profesor Mart Saarma de la Universidad de Helsinki, explica: «Hemos demostrado previamente que el FNDC protege y recupera las neuronas de la degeneración, la neuroinflamación y el estrés del retículo endoplasmático, que son factores que contribuyen de forma decisiva al desarrollo de muchas enfermedades neurodegenerativas. Nuestros nuevos hallazgos proporcionan una oportunidad para tratar un gran número de patologías que van más allá del Parkinson, gracias a una administración más sencilla y una distribución más amplia que, a su vez, garantiza todo el potencial del FNDC».

Actualmente en el ecuador de sus tres años de duración, TreatER (Clinical study in Parkinson’s disease with two unique goals: 1) Proof-of-concept of CDNF protein for disease modification; 2) Validation of clinically tested device for intracerebral drug delivery) está dando pasos de gigante en aras de alcanzar su objetivo de desarrollar un tratamiento novedoso para la enfermedad de Parkinson.

Para más información, consulte:
sitio web del proyecto TreatER