Los autores de esta investigación publicada en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (que pertenecen al Imperial College de Londres) han probado que es posible administrar directamente al cerebro un gen que produce cierta proteína capaz de romper las placas características de esta enfermedad. La enfermedad de Alzheimer consiste en la degeneración de las células cerebrales principalmente por la formación de placas amiloides. Se trata de acumulaciones de proteínas amiloides que se pliegan y dividen de forma inadecuada, quedando pegadas. El componente principal de estos cúmulos proteínicos son los péptidos beta-amiloides. Si se evitase la formación de estas proteínas, quizás se podría prevenir la muerte de células cerebrales que causa la enfermedad y también que los síntomas se agraven. En Europa hay casi 9 millones de personas que padecen de Alzheimer.
El equipo científico estudió un gen llamado PGC-1a porque investigaciones anteriores habían indicado que podría prevenir la formación de las placas amiloides. Así, se decidió inyectar el gen a ratones que se hallaban en estadios iniciales de la enfermedad de Alzheimer. Estos ratones no desarrollaron placas y su rendimiento en pruebas de memoria fue equivalente al de otros ratones sanos al cabo de cuatro meses.
La Dra. Magdalena Sastre, la más experimentada de los autores, destacó que estos hallazgos podrían, a la larga, proporcionar un método para prevenir la enfermedad o detenerla en un estadio inicial. «Aunque son hallazgos muy preliminares, sí que indican que esta terapia génica podría tener un efecto beneficioso en los pacientes. Quedan muchos escollos por sortear; por ahora la única manera de administrar el gen es una inyección directamente en el cerebro —puntualizó—. Pero este es un estudio demostrativo que invita a profundizar en esta técnica».
Para administrar el gen, el equipo se valió de un lentivirus inofensivo que fue modificado para incorporar el gen. A continuación, este virus infectó las células cerebrales y «reescribió» su código genético para que produjeran en mayor cantidad el PGC-1a, que debilita la placa. Las inyecciones se administraron en el hipocampo y en la corteza del cerebro, dos regiones que son responsables de la formación de recuerdos y de la orientación y que son las primeras en sufrir los efectos de la enfermedad de Alzheimer.
El profesor Nicholas Mazarakis, coautor del estudio y beneficiario de la subvención del CEI al proyecto IRLVGTMND, añadió: «Se ha aprovechado la manera en que el lentivirus infecta a las células con el fin de obtener una versión modificada del virus que administre los genes a células específicas. Ya se está utilizando en diversos experimentos enfocados al tratamiento de enfermedades tan diversas como la artritis o el cáncer. Nosotros ya habíamos utilizado con éxito el lentivirus como vector en ensayos clínicos para administrar genes al cerebro de pacientes de Parkinson».
Por su parte, el Dr. Doug Brown, director de investigación y desarrollo de la Sociedad del Alzheimer del Reino Unido, declaró: «Hasta ahora, los distintos tratamientos enfocados directamente contra la acumulación de proteínas amiloides en el cerebro habían deparado resultados desalentadores en los ensayos clínicos; ahora, este estudio podría allanar el camino hacia un nuevo "plan de ataque"».
Los resultados de este equipo apuntan a que sería posible prevenir la enfermedad de Alzheimer si se aplicase en un estadio inicial un tratamiento basado en el PGC-1a. Aún se está muy lejos de realizar ensayos con humanos, pero estos hallazgos ofrecen esperanzas de cara a desarrollar un tratamiento para esta enfermedad por ahora incurable.
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