Un tratamiento nuevo para la anemia

La anemia por deficiencia de hierro funcional se caracteriza por niveles elevados de hepcidina en la sangre. La hepcidina es un péptido que regula la entrada de hierro en la circulación sanguínea. Unos niveles elevados de hepcidina provocan la acumulación de hierro en las células y la disponibilidad menor de hierro para la producción de glóbulos rojos, o eritropoyesis.

Una técnica terapéutica basada en la inhibición de la hepcidina dará lugar a un aumento de la eritropoyesis, la normalización de los niveles de hemoglobina y la reversión de la anemia. El proyecto «European consortium for anticalins as next generation high-affinity protein therapeutics» (EUROCALIN), financiado con fondos europeos, tiene como objetivo desarrollar y probar esta técnica.

Los socios de cuatro países de la UE ya han desarrollado una hepcidina antagonizadora novedosa que cumple con los requisitos de un fármaco terapéutico y que será probada clínicamente. El candidato a fármaco terapéutico es un ligando específico denominado anticalina. Se trata de un andamio proteico nuevo de la familia de las lipocalinas, unas proteínas de unión.

Los importantes avances logrados durante los primeros tres años han llevado al proyecto al punto de partida del estudio clínico. Se demostró la prueba de concepto de reversión de la anemia mediante la inhibición de la hepcidina en animales. La anticalina específica de la hepcidina en ratas revirtió la anemia en los animales en dos semanas. Se descubrió que el riesgo de inmunogenicidad del fármaco era bajo.

Un estudio de toxicidad de veintiocho días confirmó la seguridad del fármaco. No se observaron efectos adversos ni una acumulación de tejido indebida, ni siquiera para el grupo al que se administró la dosis más alta. El equipo ha establecido el proceso de fabricación del fármaco y ha producido los materiales para el estudio de fase I. Se aprobó el estudio clínico de fase I de PRS-080-PEG30 en voluntarios sanos.

Este proyecto unifica los esfuerzos de investigación académicos e industriales europeos en el campo de nuevos andamios proteicos. Las terapias antihepcidina representan una esperanza prometedora en la mejoría de la anemia y de las respuestas eritropoyéticas de los pacientes. Pueden reducir o eliminar la necesidad de aportar hierro complementario parenteral potencialmente tóxico, beneficiando así a pacientes tanto de Europa como del resto del mundo. La validación clínica de un candidato terapéutico único, seguro y eficaz es una necesidad médica acuciante.