Enfermedades pulmonares intersticiales en la infancia

Anualmente se diagnostica aproximadamente un caso de chILD por cada cien mil personas en Europa. Estos pacientes a menudo presentan un pronóstico indeterminado y a veces es desfavorable, como también es su calidad de vida.

Debido a la rareza y a la complejidad de las chILD, el diagnóstico es muy difícil y, además, actualmente no existe ningún tratamiento específico aprobado. Además de la falta de criterios estandarizados de diagnóstico, el tratamiento requiere el empleo de fármacos no autorizados, ya que es muy difícil cumplir con los requerimientos necesarios para llevar a cabo ensayos clínicos para estas enfermedades raras.

Por medio de una iniciativa paneuropea, el proyecto financiado por la Unión Europea CHILD-EU llevará a cabo ensayos clínicos aleatorizados para las chILD y pondrá en funcionamiento una base de datos de pacientes estandarizada y un biobanco. Su objetivo es cerrar brechas en el conocimiento y desarrollar directrices basadas en evidencias para conseguir una diagnosis más rápida y una gestión clínica eficaz de las chILD.

Los socios del proyecto CHILD-EU lograron desarrollar una base de datos web y un sistema de biobanco. Los casos de chILD pueden ser indexados en esta base de datos respetando el anonimato del paciente para garantizar tanto el seguimiento a largo plazo como la accesibilidad a los datos y al biomaterial. Los investigadores también homogeneizaron los procedimientos de manejo y almacenamiento de biomaterial a nivel internacional. En la página web del proyecto ya están disponibles estos protocolos y una lista de verificación de buenas prácticas.

La entrada de datos de pacientes comenzó en marzo de 2014 y ya están indexados cerca de trescientos casos de chILD de diferentes países en la base de datos. Además, se seleccionaron parámetros clave para el seguimiento del desenlace clínico para los futuros estudios observacionales de casos de chILD. Una vez obtenida la aprobación necesaria, los investigadores evaluarán la eficacia de la hidroxicloroquina y de un tratamiento oral con esteroides sistémicos para aliviar los síntomas de las chILD.

Cuando concluya el proyecto CHILD-EU, los datos obtenidos de pacientes bien caracterizados con chILD deberían proporcionar nueva información sobre la etiología de estas enfermedades. Esto debería ayudar a optimizar los protocolos para una diagnosis más rápida y un tratamiento más eficaz de estos pacientes. Estas directrices basadas en evidencias deberían también ayudar a obtener la aprobación para el uso de fármacos que actualmente carecen de los permisos necesarios. En última instancia, esto debería mejorar la calidad de vida tanto de los pacientes con chILD como de sus familias.