Un tratamiento seguro para la queratitis por Acanthamoeba, una afección ocular rara

Con vistas a solucionar la actual carencia de fármacos seguros, efectivos y aprobados para tratar la QA, los artífices del proyecto ODAK realizarán una investigación preclínica y clínica sobre la polihexanida (PHMB), uno de los medicamentos denominados huérfanos, es decir, productos medicinales cuya finalidad es el diagnóstico, la prevención o el tratamiento de enfermedades raras discapacitantes o mortales como es la QA. Se denominan «huérfanos» porque el sector farmacéutico, en condiciones comerciales normales, posee menos interés en desarrollarlos al ir dirigidos contra enfermedades muy raras y, en consecuencia, ser reducido el número de afectados. Así pues, la labor de ODAK dedicada a la PHMB resulta vital. Ya se ha demostrado que la administración de este fármaco mejora notablemente el pronóstico de los pacientes de QA, sobre todo si comienza en una etapa inicial de esta patología.

El consorcio de ODAK, que consta de cinco empresas europeas y una universidad, realiza actualmente ensayos en fase preclínica y tiene previsto pasar a la fase clínica en 2015. Mediante estos ensayos, el equipo del proyecto confía en determinar formulaciones óptimas de la PHMB y poder recomendar el régimen de tratamiento más beneficioso. El profesor John Dart, prestigioso oftalmólogo del Moorfields Eye Hospital de Londres, declaró: «La queratitis por Acanthamoeba es una enfermedad inusual que marca la vida de la mayoría de quienes la padecen. Actualmente no se dispone de ningún tratamiento aprobado ni licenciado para esta patología. Hay que alabar a la UE por realizar esta importante inversión en el desarrollo de una terapia médica segura y efectiva contra la misma». La QA era extremadamente rara antes del uso generalizado de lentes de contacto que empezó en la década de los años ochenta. Sus síntomas son dolor ocular agudo, enrojecimiento de ojos, visión nublada, sensibilidad a la luz, irritación ocular y lagrimeo excesivo. El diagnóstico de esta afección plantea dificultad, puesto que sus síntomas se confunden con frecuencia con los de las infecciones bacterianas o por el virus del herpes, situación que provoca un retraso en la aplicación del tratamiento adecuado. Como ocurre en numerosas enfermedades, la prontitud del diagnóstico y del tratamiento constituye un factor trascendental de cara a conseguir un resultado terapéutico satisfactorio.

La QA es una de las numerosas enfermedades raras para las que existe una gran necesidad de investigación sobre su tratamiento. Muchos de los afectados por estas enfermedades raras no reciben un diagnóstico adecuado y la mayoría de ellos quedan sin un tratamiento efectivo. La investigación sobre las enfermedades raras presenta, además, una gran relevancia desde el punto de vista científico, puesto que se trata de patologías modelo para otras afecciones más comunes y suponen potentes motores de la innovación. El proyecto ODAK es uno de los numerosos proyectos de investigación financiados por la UE que respaldan el propósito del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC), que consiste en proporcionar doscientos tratamientos nuevos para enfermedades raras antes de 2020. Así, por ejemplo, SUPPORT-IRDIRC trabaja para prestar un apoyo directo al IRDiRC en su cometido de coordinar y promover colaboraciones científicas internacionales dedicadas a las enfermedades raras. Por otro lado, los trabajos de coordinación de RD-CONNECT, una plataforma integral que comunica registros, biobancos y recursos de bioinformática clínica para la investigación sobre las enfermedades raras, se encuentran entre las contribuciones primordiales para los progresos de IRDiRC.